Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten. Interview met Corinne Jeanmaire

Interview door U2FP.org, per email, in maart 2019, voor U2FP newsletter

Vertaald van het Engels naar Nederlands door Desirée van Lieshout. English version: here.

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten

**********************************************

We vervolgen onze reeks overpeinzingen van de dwarslaesie-gemeenschap op de conferentie (georganiseerd door de National Institutes of Health (NIH), die afgelopen februari plaatsvond: Dwarslaesie 2020 –  Lancering van een decennium voor disruptie van dwarslaesieonderzoek.

Hieronder vindt u een recent interview dat Kate Willette en Matthew Rodreick  (U2fP.org) hielden met Corinne Jeanmaire van de Stichting endParalysis in Europa. Corinne is een dynamische activiste die in de internationale dwarslaesie-gemeenschap regelmatig haar stem laat horen. Zij stuurde een open brief aan Lyn Jakeman van de NIH voorafgaand aan de conferentie waarin ze haar zorgen uitte. Vergeet niet dat als u Dwarslaesie 2020 niet kon bijwonen, u de hele conferentie HIER kunt streamen.

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten

**********************************************

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten

Vertel ons over jezelf: wie je bent, waar je woont, wat je doet en waarom je doet wat je doet.

Ik ben een Franse vrouw die in Nederland woont. Sinds 2001 ben ik verlamd. Ik heb een relatief onafhankelijk leven, omdat ik mijn armen en handen volledig kan gebruiken. Vele anderen hebben niet zoveel geluk. Aan hen moeten we denken voordat we zeggen hoe geweldig rolstoelen en looprobots zijn. Veel (hele) jonge mensen is onlangs verteld dat ze voor de rest van hun leven voor elke eenvoudige dagelijkse taak afhankelijk zullen zijn van verzorgers. Dit is de huidige situatie en hoewel we dat voorlopig zullen moeten accepteren, zijn we het de jongere generatie verplicht om gebruik te maken van alle instrumenten die ons ter beschikking staan om te proberen een nieuwe toekomst te creëren.

Ik ben geen wetenschapper, maar ik volg dwarslaesieonderzoek al meer 10 jaar. Ik heb de Stichting endParalysis opgericht om, in samenwerking met andere grotere organisaties en belanghebbenden, op te treden als katalysator voor onderzoek waar de focus meer ligt op het vinden van een remedie voor met name chronische dwarslaesie.

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten

**********************************************

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten

In december heeft u een grote stap gezet en een open brief gepubliceerd aan Lyn Jakeman van de NIH, een van de belangrijkste organisatoren van de bijeenkomst. Waarom schreef je de open brief en wat hoopte je te bereiken? Was het een poging om de NIH, de onderzoek gemeenschap, de dwarslaesie-gemeenschap te beïnvloeden? Of allemaal?

Mijn eigen professionele ervaring heeft me geleerd dat als je niet de juiste vragen stelt, je waarschijnlijk ook niet de juiste oplossingen zult vinden. Toen ik de agenda van de Dwarslaesie 2020-bijeenkomst las, viel het mij op dat deze niet representatief was voor de behoeften van de dwarslaesie-gemeenschap: innovatief regeneratief onderzoek in de context van chronische dwarslaesie stond niet op de agenda. Daarom leek het essentieel om te herhalen dat chronische dwarslaesiepatiënten nu niet alleen verbetering van de kwaliteit van leven nodig hebben, maar ook verwachten dat er in de toekomst innovatief onderzoek wordt uitgevoerd om verlamming tegen te gaan. Compenserende maatregelen en kleine verbeteringen, zoals die van robotica en e-stimulatie zijn niet voldoende. Vooral als we toegewijd zijn aan het introduceren van een decennium van DISRUPTIE in dwarslaesie-onderzoek! De open brief aan de NIH was bedoeld om de agenda te beïnvloeden om op die manier de uitkomst van de bijeenkomst te verbeteren.

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten

**********************************************

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten

Dus, denk je dat er duidelijke prioriteiten zijn gekomen uit de vergadering?

Ik denk dat de volgende items zijn besproken maar opnieuw moeten prioriteit moeten krijgen: ·

• een reeks korte termijn doelen (kwaliteit van leven en het beste halen uit de ‘behandelingen / hulpmiddelen die op dit moment beschikbaar zijn’. Het “laaghangend fruit” (bijvoorbeeld e-stimulatie) moet op een gecoördineerde en gerichte manier worden getest, in plaats van ad hoc ·
• een reeks middellange- tot lange termijn (d.w.z. disruptieve) doel die het herstel bevorderen. Een aantal doelen die leiden tot gedeeltelijk herstel werden genoemd als prioriteit van de gemeenschap en konden worden gestart; deze omvatten: herstel van blaas, darm en seksuele functie, hand- en armfuncties, enz. En wanneer ik hier zinspeel op functioneel herstel, moet ik benadrukken dat ik niet een compenserende maatregel of hulpmiddel bedoel; maar eerder een volledig motorisch en sensorisch herstel! ·
• op structureel niveau moet er op een kritische enabler worden gereageerd. Tijdens de vergadering werd terecht vastgesteld dat er meer aandacht moet worden besteed aan chronisch herstel. Lyn Jakeman erkende ook dat de NIH slechts een beperkt aantal chronische onderzoeken financierde, gewoon omdat de meeste subsidieaanvragen een acute focus hebben. Het gevolg is dat talloze onderzoeken niet via de kliniek gaan, om alle redenen die in onze open brief worden genoemd. Ik ben van mening dat alle financieringsorganen – waaronder de NIH – dat kunnen en moeten veranderen door gebruik te maken van financieringscriteria zoals klinische relevantie en chronische focus.

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten

**********************************************

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten

Uw brief noemt “een omgeving; een ecosysteem en / of het opzetten van een flexibele routekaart die de ontwikkeling en het testen van baanbrekende combinatietherapieën zal vergemakkelijken …? “Kunt u in meer detail beschrijven hoe die omgeving / ecosysteem eruit zou kunnen zien?

De omgeving waarnaar ik verwijs, zou streven naar een meer zakelijke of doelgerichte benadering en zou kunnen worden geïntroduceerd naast het traditionele subsidiesysteem van de NIH. Het zou enkele van de volgende aspecten kunnen omvatten: ·

• Een doelgerichte en integratieve aanpak, van bank tot markt (multifunctionele teams met onderzoekers, clinici, patiënten en vertegenwoordigers van de markt) om zowel de klinische relevantie als het marktbelang van onderzoeksprojecten te kunnen waarborgen.
• Verbeterde en geoptimaliseerde gegevensuitwisseling (van zowel positieve als negatieve resultaten), in een virtueel netwerk / platform met behulp van moderne digitale technologieën;
• Het opstellen van een flexibele routekaart (“roadmap”) met specifieke doelen, zoals:
  • belangrijke functionele hersteldoelen zoals eerder vermeld
  • belangrijke enablers / katalysator zoals een verbeterd en gestandaardiseerd chronisch diermodel, betere beeldvorming, organoïden, gliaal littekenneutralisatie, vervanging van motorneuronen; ·
• Een snelle test (“fast track” testing) van combinatietherapieën, die zowel snelheid als veiligheid garanderen; ·
• OUT OF THE BOX / creatieve benaderingen om doorbraakstrategieën te verkennen.

Zoals een onderzoeker tijdens het evenement vermeldde, kunnen deze strategieën zich richten op de “constructie” in plaats van (her) constructie van circuits”.

Realistisch gezien bevinden zich behoorlijk wat obstakels op de weg: economisch, IP-gerelateerd, legaal en persoonlijk. Echter, het lanceren / faciliteren van aanmoedigingsprijzen (“incentive prize”) om enkele van de bovengenoemde doelen te ondersteunen kan een relevante benadering zijn.

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten

**********************************************

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten

Wat was uw indruk van de Dwarslaesie 2020-bijeenkomst, ervan uitgaande dat u het evenement in de livestream hebt bekeken? Denkt u dat de organisatoren van de conferentie uw bezorgdheid hebben erkend en hebben aangepakt? Waarom wel of waarom niet?

De brief kreeg brede sociale media-aandacht van de dwarslaesie-gemeenschap en werd gedeeld met alle deelnemers van de bijeenkomst. Dit leidde tot een kleine aanpassing van de agenda. Op basis van de livestream van het evenement, lijkt het erop dat de meeste deelnemers aan de bijeenkomst is zich meer bewust zijn geworden van de noodzakelijke behoefte aan meer aandacht voor chronische dwarslaesie. Dit is een positief resultaat, maar het is duidelijk dat de intentieverklaring moet worden gevolgd door acties. Het disruptie aspect was naar mijn mening niet aan de orde. Ik begrijp dat de conferentie een voorbereidende stap was en dat er nog veel follow-up moet worden gedaan. Daarom ben ik heel benieuwd naar de volgende stappen die de NIH en andere belanghebbenden hebben voorgesteld en of die inderdaad rekening zullen houden met de verwachtingen van de gemeenschap.

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten

**********************************************

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten

Welke volgende stappen zou u nemen als u de leiding had? Wat zie je als de rol van onze gemeenschap in het project?

Nu de behoefte aan meer aandacht voor chronisch regeneratief onderzoek tijdens de bijeenkomst duidelijk naar voren is gekomen, zou ik de NIH (en andere financieringsinstanties over de hele wereld) willen vragen om gevolg te geven aan de intentieverklaring door een financieringscriterium toe te passen ten gunste van klinisch relevante en chronische preklinische studies om een juist evenwicht te krijgen tussen chronisch en acuut. Ten tweede, omdat Lyn Jakeman zei: “het doel is echt om NIET de dingen te doen zoals we die vroeger deden”, zou ik de NIH willen vragen te overwegen om de introductie van een meer doelgerichte omgeving te faciliteren, mogelijk in de vorm van een 3.0-project. Dit om een flexibele routekaart te maken en te implementeren voor een of twee belangrijke doelen die het herstel van chronische dwarslaesie bevorderen. Ik geloof dat wij, de dwarslaesie gemeenschap, op een of andere manier allemaal “de leiding ” hebben. Het minste wat we kunnen doen is het bewustzijn vergroten en meer aandacht vragen voor regeneratief onderzoek voor chronische dwarslaesie. En we kunnen nog veel meer doen.

Onderzoek naar behandeling en genezing dwarslaesie: prioriteiten en uitzichten