Dwarslaesie genezen?

Dwarslaesie genezen? Kunnen we een eind maken aan verlamming?  Dwarslaesie onderzoek stichting endParalysis legt uit..

Nederlandse vertaling door: Desiree van Lieshout

English version (original version) : here
Version française :  ici

Foto boven © endParalysis.org: Elk jaar raken 250.000 tot 500.000 mensen verlamd na ruggenmergletsel (bron: WHO factsheet). Velen zijn jong, net als Jamie (Nederland) die een lage dwarslaesie kreeg na een auto-ongeluk toen hij drie jaar oud was.

Dwarslaesie genezen? Dwarslaesie onderzoek stichting /

 dwarslaesie-fonds voor behandeling / genezing  van ruggenmergletsels

Corinne Jeanmaire van stichting endParalysis, zegt dat een remedie voor dwarslaesie mogelijk is, maar het kost tijd, middelen en een slimme manier van denken

Corinne Jeanmaire heeft stichting endParalysis in juni 2014 opgericht, 13 jaar na een auto-ongeluk waarbij zij vanaf haar middel verlamd raakte. Hier vertelt zij Health Europa Quarterly waarom ze ondanks alle obstakels optimistisch is dat dwarslaesie ooit kan worden genezen en waarom het van vitaal belang is dat beleidsmakers meer aandacht gaan schenken aan dwarslaesie onderzoek. Stichting endParalysis is een kleine organisatie met een grote droom: een remedie helpen vinden voor dwarslaesie. Patiënt- en doelgericht, de in Nederland gevestigde liefdadigheidsorganisatie zet zich in voor het ondersteunen van high-impact, coöperatieve onderzoeksprojecten die de kloof tussen lab en kliniek helpen overbruggen en miljoenen patiënten over de hele wereld een toekomst bieden zonder verlamming na een dwarslaesie.

Dwarslaesie genezen? Dwarslaesie onderzoek stichting / dwarslaesie-fonds voor behandeling / genezing  van ruggenmergletsels

Stichting endParalysis streeft ernaar het onderzoek naar genezing van chronische1 dwarslaesie te versnellen– hoe overtuigd bent u dat een remedie uiteindelijk gevonden wordt en wat heeft vooruitgang op dit vertraagd?

Mensen die leven met een dwarslaesie wordt al lang een remedie beloofd. Het is duidelijk dat we er nog niet zijn en dat we niet zomaar iets kunnen beloven, vooral in termen van tijd. Ik ben er echter van overtuigd dat de jonge generatie een kans zal krijgen op een aanzienlijk functioneel herstelniveau. Niet alleen hebben wetenschappers goede vooruitgang geboekt bij het begrijpen en proberen te keren van dwarslaesie, maar we bevinden ons ook in een tijdperk dat enorme doorbraken biedt op het gebied van technologie en biotechnologie. Dwarslaesie zal worden gekeerd! We moeten het ‘gewoon’ de aandacht, de middelen en de slimme aanpak geven die het verdient.

Dat gezegd hebbende, de huidige belemmeringen voor een remedie zijn:

 De hoge complexiteit en meervoudige vertakkingen van de dwarslaesie-voorwaarde in combinatie met een vrij kleine marktomvang, leiden tot een gebrek aan zowel publieke als private financiering;

 De soms uiteenlopende prioriteiten en doelen (onderzoeker versus patiënt) en het gebrek aan coördinatie naar betere en snellere resultaten voor de patiënten;

 Het gebrek aan focus op het meer klinisch relevante chronische1dwarslaesie-onderzoek;

 De huidige wettelijke omgeving die niet altijd toelaat om veelbelovende therapieën of een combinatie daarvan op een veilige maar snelle manier te testen.

Dwarslaesie genezen? Dwarslaesi

e onderzoek stichting / dwarslaesie-fonds voor behandeling / genezing  van ruggenmergletsels

Wat zijn de meest veelbelovende therapieën en benaderingen die momenteel door de dwarslaesie-gemeenschap worden onderzocht?

Veel wetenschappers denken dat alleen een combinatie van verschillende therapieën tot aanzienlijk functioneel herstel zal leiden. Een aantal therapieën worden nu (of zullen binnenkort worden) getest op chronische dwarslaesie bij dieren of mensen:

 (Stam)-cellen transplantaties om de dode cellen te vervangen/regenereren en /of de vezel opnieuw te myeliniseren en / of plasticiteit te bevorderen (²),en tot een gebrek aan zowel publieke als private financiering;

 Gentherapieën om de remmende factoren die zenuw aangroei voorkomen uit te schakelen door effectief een specifiek therapeutisch enzym of molecuul aan het ruggenmerg af te geven

 Steigers van biomateriaal of perifere zenuwtransplantaties om een brug te maken over de laesie,

 Moleculen/enzymen/peptiden om zenuwgroei te bevorderen (zogenaamde groeifactoren), de remmende factoren te verminderen en om littekenweefsel in een chronisch stadium op te lossen

 Elektrische (epidurale) stimulatie van de zenuwen van het centrale zenuwstelsel om slapende zenuwen en reflex paden “wakker te maken” en mogelijk om verbindingen opnieuw te activeren

Meer informatie over deze therapieën is beschikbaar op onze website onder de sectie Onderzoek.

Dwarslaesie genezen? Dwarslaesie onderzoek stichting / dwarslaesie-fonds voor behandeling / genezing  van ruggenmergletsels

Waarom richt stichting endParalysis zich op chronische in tegenstelling tot acute dwarslaesie-onderzoek?

Van oudsher is er meer aandacht geweest voor acute dwarslaesie, om verschillende niet-onlogische redenen. In de acute fase is de laesie nog ‘vers’ en secundaire schade aan het koord kan nog steeds voorkomen worden. Vandaar dat strategieën die gericht zijn op het beschermen van de zenuwen tegen verdere degradatie nog steeds van toepassing zijn. Omgekeerd is neuroprotectie niet langer relevant in chronische omstandigheden en er verschijnt een extra probleem dat opgelost moet worden: het littekenweefsel dat de aangroei van de zenuwen belemmert. Tenslotte is er een andere, meer materiële maar vrij belangrijke reden voor wetenschappers om de voorkeur te geven aan acute omstandigheden voor het uitvoeren van preklinische onderzoeken: acute dierproeven zijn sneller en dus goedkoper.

Laten we echter het lab even voor wat het is en aan de menselijke patiënten denken. Wereldwijd leven bijna drie miljoen mensen met een chronische dwarslaesie, vergeleken met slechts duizenden mensen die tijdelijk een acute dwarslaesie ervaren. Als u een bedrijf was dat bereid was te investeren in een beh

andeling, tot welke markt zou u in eerste instantie worden aangetrokken?

Bovendien, is er echt een betere kans om een therapie voor acute dwarslaesie te vinden en te construeren? Dit is absoluut niet zeker. Een therapie voor acute dwarslaesie op de markt brengen is veel complexer gebleken dan het lijkt, vooral omdat het uitvoeren van proeven bij mensen moeilijker is in een acute dan in een chronische fase. Spontaan herstel kan inderdaad plaatsvinden in een vroeg (acuut of subacuut) stadium van de laesie, wat betekent dat een groter aantal patiënten nodig is om vast te stellen of een therapie echt effectief is. Patiënten werving is in een acute fase ook moeilijker, omdat ze vaak medisch of mentaal te onstabiel zijn om aan een onderzoek deel te nemen. Bovendien kunnen ethiek en veiligheid in dit geval ook twijfelachtig zijn.

Dwarslaesie genezen? Dwarslaesie onderzoek stichting / dwarslaesie-fonds voor behandeling / genezing  van ruggenmergletsels

Waarom richt stichting endParalysis zich op biologisch herstel in tegenstelling tot externe compenserende therapieën en apparaten?

Externe apparaten zoals exoskeletten hebben heel veel aandacht getrokken, maar stichting endParalysis is met name geïnteresseerd in biologisch herstel. Zonder de vooruitgang op dit gebied te negeren, willen we de focus niet leggen op externe therapieën en apparaten en deze ook niet financieren. Apparaten zoals exoskeletten zijn interessant als het gaat om fysiotherapie en lichaamsonderhoud. Ze krijgen enorme aandacht en financiering (meestal met het oog op industriële en militaire toepassing, met een spin-off naar de medische sector), en ongetwijfeld zullen  hun prestaties de komende jaren aanzienlijk verbeteren.

Hoe geavanceerd ze ook mogen worden, ze zullen ons waarschijnlijk niet alle functies en (vooral) gevoel teruggeven die ons mens maken. De gevolgen van dwarslaesie reiken veel verder dan niet kunnen opstaan en lopen. Denk aan alle lichaamssensaties – denk aan darm en blaas, evenals seksuele controle en andere autonome functies.

Deze technologieën zullen ongetwijfeld bijdragen aan de verbetering van de kwaliteit van leven van mensen met een handicap. Stichting endParalysis is echter vastbesloten om zich uitsluitend te richten op benaderingen die patiënten op een dag waarschijnlijk in staat zullen stellen om (geleidelijk) alle functies en sensaties te herstellen. Een sli

mme herstelstrategie zou in de toekomst biologische en technologische benaderingen kunnen combineren. Zal biologie ooit vervangen kunnen worden door elektronica? We moeten open blijven staan voor verschillende strategieën en buiten de gebaande paden denken. We moeten echter vasthouden aan ons doel: waar we naar streven is de volledige menselijke biologische ervaring, en we moeten geen genoegen nemen met een paar compenserende geïmproviseerde functies, hoe geweldig de techniek ook is.

Dwarslaesie genezen? Dwarslaesie onderzoek stichting / dwarslaesie-

fonds voor behandeling / genezing  van ruggenmergletsels

Krijgt dwarslaesie-onderzoek wel de aandacht die het verdient van de zorg-gemeenschap, beleidsmakers en financierende instanties?

Dwarslaesie is een relatief kleine en uitdagende markt voor elk bedrijf dat wil investeren in medisch onderzoek. Als gevolg daarvan is onderzoek hierna grotendeels onder-gefinancierd en onderbezet. Bovendien is overheidsfinanciering op dit gebied laag en neemt deze vaak af. Zouden overheden en beleidsmakers zich meer bewust worden van de dramatische gevolgen en de enorme economische kosten van dwarslaesie voor de samenleving, dan zouden ze ongetwijfeld de steun en financiering vergroten om een remedie te vinden.

Foto © endParalysis.org: dwarslaesie brengt zware afhankelijkheid en kosten met zich mee: Mattie (Ierland) werd op 3-jarige leeftijd verlamd vanaf de nek door een meningitis. Hij is afhankelijk van een beademingsapparaat en heeft 24-uurszorg nodig.

De meest recente Europese aanbeveling op dat gebied dateert van 2002 en vermeldt dat “de totale kosten van dwarslaesie in de Verenigde Staten worden geschat op US $ 9,73 miljard per jaar, en de levensduurkosten voor een individu met hoge dwarslaesie op één miljoen dollar. Deze cijfers zijn zeker hoger in het grotere Europa “. De kosten zijn sindsdien blijven stijgen, maar die aanbeveling moet nog steeds worden omgezet in actie.

Om het pad naar genezing te vergemakkelijken zou het Europees Geneesmiddelenbureau en de Amerikaanse Food & Drug Administration het proces van validatie van een verzoek voor klinische proeven moeten versnellen, alsmede het testen van combinatietherapieën sneller mogelijk moeten maken, uiteraard zonder de beveiligingsniveaus in gevaar te brengen.

Positief is dat aandacht en financiering van de industrie (grote farmaceutische bedrijven, biotechnologie-startups) lijken te groeien, met een groter aantal (lopende of geplande) klinische onderzoeken die worden gefinancierd door particuliere bedrijven.

Dwarslaesie genezen? Dwarslaesie onderzoek stichting / dwarslaesie-fonds voor behandeling / genezing  van ruggenmergletsels

Wat doet stichting endParalysis om dwarslaesie-onderzoek om te helpen zetten naar onderzoek met mensen, en welke uitdagingen zijn hier van belang?

Stichting endParalysis is jong en klein, maar streeft ernaar een bijdrage te leveren aan een remedie tegen chronische dwarslaesie.

Enerzijds co financieren wij enkele zorgvuldig geselecteerde onderzoeksprojecten (alleen klinisch relevant onderzoek dat van toepassing is op chronische patiënten, voornamelijk gericht op functioneel herstel). Hoogstwaarschijnlijk selecteren en ondersteunen we projecten in de preklinische fase, omdat grote farmaceutische bedrijven of andere financieringsinstanties in dat stadium vaak niet bereid zijn te investeren. Op die manier kunnen patiëntenorganisaties invloed blijven uitoefenen en voorkomen dat een veelbelovende therapie achterblijft in een lab en helpen zijn weg naar de klinieken te vinden.

Aan de andere kant werken we samen met onze partners aan beïnvloeding van het stellen van prioriteiten en het optimaliseren van de onderzoek-aanpak voor betere en snellere resultaten. We dringen erop aan dat er meer nadruk wordt gelegd op het vinden van therapieën voor uiterst stabiele chronische dwarslaesies die het testen op mensen gemakkelijker en betrouwbaarder maken terwijl ze een duidelijk veel grotere markt bieden aan potentiële investeerders.

Daarnaast pleiten we voor meer integratief, collaboratief en doelgericht onderzoek. We kunnen niet negeren dat de doelstellingen en prioriteiten van onderzoekers niet altijd 100% in overeenstemming zijn met de doelstellingen van onze gemeenschappen. Elke partij heeft zijn eigen ecosysteem en beperkingen. De patiënten, die leven met de zware gevolgen van dwarslaesie begrijpen niet altijd de complexiteit van deze aandoening noch de belemmeringen voor het vinden van een remedie en verwachten binnen enkele jaren een oplossing. Aan de andere kant richten de onderzoekers zich uiteraard op hun eigen vakgebied en moeten omgaan met de beperkingen van hun lab (zoals competitie met andere labs, financiële moeilijkheden als gevolg van vaak dalende overheidsfinanciering, en de noodzaak om hun werk te publiceren). Wie heeft het grote overzicht en handelt ernaar?

Corinne Jeanmaire

Oprichster en president van stichting endParalysis

Aantekeningen:

1 Dwarslaesie wordt “chronisch” een paar dagen/weken na laesie

2 Plasticiteit: het vermogen om nieuwe verbindingen tussen neuronen te genereren en deze te gebruiken om een alternatieve route op te zetten voor het overbrengen van berichten over de plaats van de laesie.

3  Bron:  https://assembly.coe.int/nw/xml/XRef/X2H-Xref-ViewHTML.asp?FileID=9680&lang=nl